Qfitlia (Fitusiran): Fitsaboana mifototra amin'ny siRNA vaovao ho an'ny hemophilia

Qfitlia (Fitusiran), fitsaboana mifototra amin'ny siRNA ho an'ny hemophilia dia nahazo fankatoavana FDA. izany dia RNA kely manelingelina (siRNA) fitsaboana mifototra amin'izany hanelingelina ny anticoagulants voajanahary toy ny antithrombin (AT) sy tissue factor pathway inhibitor (TFPI). Mifamatotra amin'ny AT mRNA ao amin'ny atiny izy ary manakana ny fandikana AT ka mampihena ny antithrombin sy manatsara ny famokarana thrombin. Atao tsindrona subcutaneous manomboka indray mandeha isaky ny roa volana. Ny fatra sy ny fatran'ny tsindrona dia amboarina amin'ny alàlan'ny diagnostika INNOVANCE Antithrombin companion izay miantoka ny hetsika antithrombin ao amin'ny faritra kendrena. Tsy ekena ny fatra raikitra. Ny fitsaboana vaovao dia manan-danja ho an'ny marary satria zaraina matetika kokoa noho ireo safidy hafa efa misy.

Ny Qfitlia (fitusiran) dia nankatoavina tany Etazonia (tamin'ny 28 martsa 2025) ho an'ny prophylaxis mahazatra mba hisorohana na hampihenana ny fatran'ny fandehanan-dra amin'ny olon-dehibe sy ny ankizy 12 taona no ho miakatra miaraka amin'ny hemophilia A na hemophilia B, misy na tsy misy inhibitors factor VIII na IX (antibody neutralizing). Ny fitsaboana vaovao dia manan-danja satria zaraina matetika kokoa (manomboka indray mandeha isaky ny roa volana) noho ny safidy hafa efa misy.

Ny fikorontanan'ny fandehanan-dra amin'ny hemophilia dia vokatry ny tsy fahatomombanan'ny fatran'ny clotting. Ny hemophilia A dia vokatry ny tsy fahampian'ny fatran'ny clotting VIII (FVIII), raha ny fatran'ny IX (FIX) ambany kosa no mahatonga ny hemophilia B. Ny tsy fahampian'ny anton-javatra XI dia tompon'andraikitra amin'ny hemophilia C. Ireo toe-javatra ireo dia tsaboina amin'ny alàlan'ny fampidiran-drivotra voaomana ara-barotra na vokatra tsy misy anton-javatra ho fanoloana ny singa tsy hita.

Octocog alfa (Advate), izay 'genetika novolavolaina tamin'ny fampiasana teknolojia ADN' ny clotting factor VIII, dia matetika ampiasaina amin'ny fisorohana sy ny fitsaboana amin'ny hemophilia A. Ho an'ny hemophilia B, nonacog alfa (BeneFix), izay dia dika novolavolaina amin'ny clotting factor IX no ampiasaina matetika.

Hympavzi (marstacimab-hncq) dia nankatoavina tany Etazonia (tamin'ny 11 Oktobra 2024) sy tao amin'ny Vondrona Eoropeana (tamin'ny 19 Septambra 2024) ho zava-mahadomelina vaovao hisorohana ny fandehanan-dra amin'ny olona voan'ny hemophilia A na hemophilia B. Antibody monoclonal olombelona izy io izay manakana ny fizotran'ny fandatsahan-dra sy ny lalan'ny proteinina amin'ny alàlan'ny kendrena ny lalan'ny antitissuagulation voajanahary. mampihena ny asa anticoagulation ka mampitombo ny habetsaky ny thrombin. Ity no fitsaboana voalohany, tsy misy antony ary indray mandeha isan-kerinandro ho an'ny hemophilia B.

Antibody monoclonal iray hafa, Concizumab (Alhemo) dia nankatoavina tany Etazonia (tamin'ny 20 Desambra 2024) sy tao amin'ny Vondrona Eoropeana (tamin'ny 16 Desambra 2024) ho fisorohana ny fizotry ny fandehanan-dra amin'ny marary hemophilia A miaraka amin'ny inhibitors factor VIII na hemophilia B miaraka amin'ny inhibitor factor IX. Ny mararin'ny hemophilia sasany amin'ny "fanafody clotting factor" mba hitsaboana ny aretin'ny fandairan'izy ireo dia miteraka antibody (mifanohitra amin'ny fanafody fatran'ny clotting). Ny antibiôsy miforona dia manakana ny asan'ny "fanafody clotting factor" mahatonga azy ireo tsy hahomby. Ny Concizumab (Alhemo), atao isan'andro amin'ny tsindrona subcutaneous, dia natao hitsaboana io aretina io izay efa notsaboina tamin'ny fomba nentim-paharazana tamin'ny alàlan'ny fandeferana ny hery fiarovana amin'ny alàlan'ny tsindrona isan'andro amin'ny fandoroana.

Raha ny mpavzi (marstacimab-hncq) sy ny Concizumab (Alhemo) dia antibody monoclonal, ny fitsaboana vaovao Qfitlia (fitusiran) dia fitsaboana kely mifototra amin'ny ARN (siRNA) manelingelina izay manelingelina ny anticoagulants voajanahary toy ny antithrombin (AT) sy ny tissy factor pathway inhibitor (TFPI). Mifamatotra amin'ny AT mRNA ao amin'ny atiny izy io ary manakana ny fandikana AT ka mampihena ny antithrombin ary manatsara ny famokarana thrombin.

Ny Qfitlia (fitusiran) dia atao tsindrona subcutaneous manomboka indray mandeha isaky ny roa volana.

Ny fatra sy ny fatran'ny tsindrona dia amboarina amin'ny alàlan'ny diagnostika INNOVANCE Antithrombin companion izay miantoka ny hetsika antithrombin ao amin'ny faritra kendrena. Tsy ekena ny fatra raikitra. Na dia eo aza izany, ny fitsaboana vaovao dia manan-danja ho an'ny marary satria zaraina matetika kokoa noho ireo safidy hafa efa misy.

***

References: